La primera terapia con células madre para niños con una patología genética rara que abate completamente sus defensas inmunitarias, recibió la autorización en Italia, se anunció el martes.
Luca Pani, presidente de la Agencia Italiana del Fármaco (Aifa), precisó que se trata de la terapia denominada "Strimvelis", la cual da esperanza a los llamados "niños burbuja".
¿Quiénes son los "niño burbuja"?
Estos son infantes que deben vivir completamente aislados del mundo por un sistema inmune inexistente que les deja expuestos a cualquier patógeno.
¿Cómo funciona?
El procedimiento se basa en la terapia génica, que inserta elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. De esta manera se toman células de la médula espinal (células madre) del paciente, las que se insertan en una pareja normal del gen ADA, que desarrolla un sistema inmunitario sano.
Las células con el gen corregido son reintroducidas en el paciente a través de una infusión endovenosa, luego de la cual algunas de ellas retornan a la médula espinal.